Dalam bidang kedokteran, bioteknologi, dan farmakologi, penemuan obat adalah proses di mana kandidat obat baru ditemukan.^[1]

Secara historis, obat-obatan ditemukan dengan mengidentifikasi bahan aktif dari pengobatan tradisional atau melalui penemuan yang tidak disengaja, seperti halnya penisilin. Baru-baru ini, pustaka kimia molekul kecil sintetis, produk alami, atau ekstrak disaring dalam sel utuh atau organisme utuh untuk mengidentifikasi zat yang memiliki efek terapeutik yang diinginkan dalam proses yang dikenal sebagai farmakologi klasik. Setelah pengurutan genom manusia memungkinkan kloning dan sintesis protein murni dalam jumlah besar dengan cepat, telah menjadi praktik umum untuk menggunakan penyaringan berkecepatan tinggi dari pustaka senyawa besar terhadap target biologis terisolasi yang diduga memodifikasi penyakit dalam proses yang dikenal sebagai "farmakologi terbalik". Senyawa yang ditemukan melalui penyaringan kemudian diuji pada sel, dan kemudian pada hewan untuk mengetahui kemanjurannya.^[2]

Penemuan obat modern melibatkan identifikasi senyawa yang ditemukan melalui penyaringan,^[3] kimia medisinal,^[4] dan optimasi senyawa tersebut untuk meningkatkan afinitas, selektivitas (untuk mengurangi potensi efek samping), kemanjuran/potensi, stabilitas metabolisme (untuk meningkatkan waktu paruh), dan bioavailabilitas oral. Setelah senyawa yang memenuhi semua persyaratan ini diidentifikasi, proses pengembangan obat dapat dilanjutkan. Jika berhasil, uji klinis dikembangkan.^[5]

Oleh karena itu, penemuan obat modern biasanya merupakan proses yang membutuhkan modal besar yang melibatkan investasi besar oleh perusahaan industri farmasi serta pemerintah nasional (yang memberikan hibah dan jaminan pinjaman). Meskipun terdapat kemajuan dalam teknologi dan pemahaman sistem biologis, penemuan obat masih merupakan proses yang panjang, "mahal, sulit, dan tidak efisien" dengan tingkat penemuan terapi baru yang rendah.^[6] Pada tahun 2010, biaya penelitian dan pengembangan setiap entitas molekuler baru sekitar US$1,8 miliar.^[7] Pada abad ke-21, penelitian penemuan dasar didanai terutama oleh pemerintah dan organisasi filantropi, sedangkan pengembangan tahap akhir didanai terutama oleh perusahaan farmasi atau pemodal ventura.^[8] Agar diizinkan untuk dipasarkan, obat harus menjalani beberapa fase uji klinis yang berhasil, dan melewati proses persetujuan obat baru, yang disebut "Aplikasi Obat Baru" di Amerika Serikat.

Menemukan obat yang mungkin sukses secara komersial, atau sukses dalam kesehatan masyarakat, melibatkan interaksi kompleks antara investor, industri, akademisi, hukum paten, eksklusivitas regulasi, pemasaran, dan kebutuhan untuk menyeimbangkan kerahasiaan dengan komunikasi.^[9] Sementara itu, untuk gangguan yang kelangkaannya berarti tidak ada kesuksesan komersial besar atau dampak kesehatan masyarakat yang dapat diharapkan, proses pendanaan obat piatu memastikan bahwa orang-orang yang mengalami gangguan tersebut dapat memiliki harapan akan kemajuan farmakoterapi.